Obvestilo skupnosti obolelih z SMA: Dru\u017eba Biogen poro\u010da o telekonferen\u010dnem sestanku med svojimi vodilnimi predstavniki za Evropo in zdru\u017eenjem SMA Europe<\/p>\n
Na pro\u0161njo zdru\u017eenja SMA Europe je dru\u017eba Biogen v sredo 11. januarja organizirala konferen\u010dni klic o napredku v zvezi s pridobivanjem uradne odobritve za zdravilo nusinersen (Spinraza) v Evropi, ceni v ZDA in novostih na podro\u010dju programa so\u010dutne uporabe zdravila.<\/p>\n
Obvestilo o konferen\u010dnem klicu za skupnost SMA je objavljeno spodaj.<\/p>\n
Spo\u0161tovani \u010dlani skupnosti SMA,<\/p>\n
Dru\u017eba Biogen in \u010dlani upravnega odbora zdru\u017eenja SMA Europe so na pro\u0161njo zdru\u017eenja SMA Europe v sredo 11. januarja 2017 organizirali telekonferen\u010dni sestanek.<\/p>\n
Vodilni predstavniki dru\u017ebe Biogen za podro\u010dje spinalne mi\u0161i\u010dne atrofije (SMA) za Evropo so na za\u010detku sestanka ponovno poudarili, da je na\u0161 skupni cilj zagotoviti hitro odobritev zdravila nusinersen za naj\u0161ir\u0161i mo\u017eni spekter obolelih z SMA. V odziv na nadaljnjo pro\u0161njo po predstavitvi podrobnosti v zvezi z razpravo na telekonferen\u010dnem sestanku je dru\u017eba Biogen pripravila naslednje obvestilo. Kot veste, v\u010dasih ne moremo razkriti nekaterih podrobnosti zaradi spo\u0161tovanja predpisov, pravil o zaupnosti ali zakonskih omejitev. Vendar smo zavezani k sporo\u010danju vseh informacij, ki jih lahko razkrijemo.<\/p>\n
Glavne to\u010dke tega obvestila so: napredek v zvezi s pridobivanjem odobritve za zdravilo nusinersen v Evropi, pojasnila glede zadnjih novic o ceni v ZDA, ki so bile objavljene konec lanskega leta, novosti na podro\u010dju programa so\u010dutne uporabe zdravila (EAP) v Evropi in odziv na pro\u0161njo za informacije o klini\u010dnih podatkih. Najprej pa \u017eelimo ponovno poudariti, da je na\u0161a prva prednostna naloga enako kot va\u0161a \u010dim prej pridobiti odobritev za zdravilo.<\/p>\n
Leto 2016 je bilo zgodovinsko leto za skupnost SMA. Kot je bilo objavljeno decembra, je Uprava ZDA za hrano in zdravila (FDA) odobrila zdravilo nusinersen za zdravljenje vseh obolelih z SMA v Zdru\u017eenih dr\u017eavah. Nusinersen je prvo zdravilo za zdravljenje SMA, ki je pokazalo statisti\u010dno pomembna izbolj\u0161anja v motori\u010dnih funkcijah in pre\u017eivetju.<\/p>\n
Vendar v Evropi proces odobritve zdravila in oblikovanja cene poteka druga\u010de in v druga\u010dnem \u010dasovnem okviru kot v ZDA. Evropska agencija za zdravila (EMA) je prejela na\u0161o vlogo jeseni 2016. Poleg tega je Odbor EMA za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) za zdravilo nusinersen odobril status pospe\u0161enega postopka, ki lahko skraj\u0161a obi\u010dajni \u010das ocenjevanja. Pospe\u0161eni postopek ocenjevanja je regulativna mo\u017enost, ki jo lahko odobri CHMP in s katero se obi\u010dajni \u010das obravnave vloge skraj\u0161a vsaj za 60 dni (z obi\u010dajnih 210 dni na 150 dni). Poleg \u010dasa, ki ga potrebuje CHMP za oceno vloge, je treba dodati \u0161e \u010das, ki ga potrebuje dru\u017eba za odgovore na vpra\u0161anja (prekinitve postopka). Ta \u010das je lahko razli\u010den, odvisno od zastavljenih vpra\u0161anj in \u010dasa, ki ga dru\u017eba potrebuje za odgovore. Po izdaji pozitivnega mnenja CHMP je treba opraviti \u0161e en korak, namre\u010d Evropska komisija mora izdati dovoljenje za promet z zdravilom (odobritev zdravila). Ta postopek traja do 67 dni za zdravilo, vklju\u010deno v obi\u010dajno oceno, in se lahko nekoliko skraj\u0161a za zdravilo, vklju\u010deno v pospe\u0161eni postopek ocenjevanja.<\/p>\n
Predstavljamo vse podatke, ki jih imamo do tega trenutka. Regulativni organi pregledujejo vse razpolo\u017eljive podatke in bodo odlo\u010dili o odobritvi in dokon\u010dni oznaki zdravila nusinersen. V primeru odobritve bodo dolo\u010dili dokon\u010dno oznako in opredelili, kateri oboleli so upravi\u010deni do zdravljenja z zdravilom nusinersen. Po odobritvi zdravila s strani EMA sta naslednja pomembna koraka v postopku oblikovanje cene in povra\u010dila stro\u0161kov.<\/p>\n
Na podlagi pozitivnega mnenja CHMP in odobritve s strani Evropske komisije se bo dostop do zdravljenja razlikoval med dr\u017eavami glede na mo\u017enosti dostopa in povra\u010dila stro\u0161kov, vzpostavljenih v vsaki dr\u017eavi. Dru\u017eba Biogen priznava, da sta stro\u0161ek in dostop do zdravljenja klju\u010dna dejavnika razmisleka za obolele, izvajalce, pla\u010dnike in oblikovalce politike, in je zavezana k sodelovanju z zdravstvenimi sistemi in vladami pri iskanju re\u0161itev za doseganje dostopnosti do zdravila nusinersen za obolele.<\/p>\n
Zaradi odvisnosti od odobritve in oznake v EU ni mogo\u010de napovedati cene v evropskih dr\u017eavah. Sistemi zdravstvenega varstva in mo\u017enosti dostopa v evropskih dr\u017eavah se zelo razlikujejo od ameri\u0161kih. Vendar glede na to, da je FDA zdravilo nedavno odobrila in da je to dostopno v ZDA, menimo, da je pomembno predstaviti na\u010dela, na podlagi katerih dru\u017eba Biogen izra\u017ea svoj pristop glede cen na\u0161ih zdravil. Skladno z oblikovanjem cen za celoten portfelj terapij dru\u017ebe Biogen si prizadevamo dose\u010di ustrezno ravnovesje med na\u0161imi tremi klju\u010dnimi na\u010deli oblikovanja cen \u2013 klini\u010dno vrednostjo zdravljenja za obolele in dru\u017eine, u\u010dinkom novega zdravljenja na zdravstveni sistem ter na\u0161o zmo\u017enostjo izpolnjevanja na\u0161e dolgoro\u010dne zaveze obolelim in doseganja znanstvenega napredka prek financiranja raziskav in razvoja. Evropsko ceno bomo oblikovali na podlagi teh na\u010del.<\/p>\n
Poudariti \u017eelimo, da smo zavezani k zagotavljanju dostopa za obolele, ki bi jim zdravilo nusinersen lahko koristilo. Kjer je to mogo\u010de, smo za\u010deli sodelovati s sistemi zdravstvenega varstva in vladami, s katerimi razpravljamo o re\u0161itvah za omogo\u010danje \u010dimprej\u0161njega dostopa do zdravila nusinersen, \u010de bo to odobreno. \u0160e naprej bomo obravnavali va\u0161e pro\u0161nje za dodatne informacije.<\/p>\n
Dru\u017eba Biogen je glede na nere\u0161ene potrebe na podro\u010dju zdravljenja spinalne mi\u0161i\u010dne atrofije in z veliki razumevanjem za nujnost re\u0161evanja tega vpra\u0161anja septembra 2016, pred predlo\u017eitvijo vloge regulativnim organom, za\u010dela enega najve\u010djih programov so\u010dutne uporabe zdravila na svetu za upravi\u010dene obolele z infantilno obliko SMA (pri katerih se bo najverjetneje razvil SMA tip 1). Program se je najprej za\u010del izvajati na obstoje\u010dih lokacijah za klini\u010dno presku\u0161anje v dr\u017eavah, v katerih so programi so\u010dutne uporabe zdravil dovoljeni v skladu z lokalnimi zakoni in predpisi, kjer jih je mogo\u010de izvesti in kjer obstaja mo\u017enost za dolgoro\u010dno razpolo\u017eljivost zdravila ter povra\u010dilo stro\u0161kov zanj.<\/p>\n
Na pro\u0161nje klini\u010dnih zdravnikov trenutno \u0161irimo program so\u010dutne uporabe zdravila nusinersen za obolele z infantilno obliko SMA na dr\u017eave, ki izpolnjujejo zgoraj navedena merila. Oboleli, vklju\u010deni v program so\u010dutne uporabe zdravila v EU za upravi\u010dene obolele z infantilno obliko SMA, bodo \u0161e naprej sodelovali v tem programu, dokler ne bo zagotovljeno povra\u010dilo stro\u0161kov za zdravilo nusinersen v njihovi mati\u010dni dr\u017eavi. Odlo\u010ditev o nadaljnjem vklju\u010devanju upravi\u010denih obolelih z infantilno obliko SMA po odobritvi zdravila s strani agencije EMA je treba \u0161e sprejeti.<\/p>\n
Zaradi zapletenosti in operativnih vidikov uvedbe programa so\u010dutne uporabe zdravila za SMA je za\u010detna faza pri obolelih z infantilno obliko te boleznin trajala dlje, kot je bilo pri\u010dakovano. Glede na velike zdravstvene potrebe in nujnost zdravljenja infantilne oblike SMA bo program so\u010dutne uporabe zdravila \u0161e naprej osredoto\u010den na te otroke. Hkrati bomo \u0161e naprej ocenjevali mo\u017enost raz\u0161iritve programa so\u010dutne uporabe zdravila na intermediarno obliko SMA (tip 2). Pridobitev uradne odobritve je \u0161e naprej na\u0161a prva prednostna naloga, saj verjamemo, da je to najbolj\u0161i na\u010din za zagotavljanje \u0161irokega in trajnega dostopa za skupnost obolelih z SMA.<\/p>\n
Imeli smo tudi ve\u010d vpra\u0161anj v zvezi s klini\u010dnimi podatki in rezultati \u0161tudij. Za vsa specifi\u010dna medicinsko-znanstvena vpra\u0161anja v zvezi z zdravilom nusinersen se obrnite na strokovnjake za SMA v svoji dr\u017eavi. V letu 2017 bomo razkrili podrobne podatke na medicinsko-znanstvenih konferencah in na spletnih straneh v skladu z lokalnimi zakonskimi in regulativnimi zahtevami.<\/p>\n
Veseli smo, da imamo mo\u017enost za to pomembno razpravo s \u010dlani upravnega odbora zdru\u017eenja SMA Europe in se jim zahvaljujemo za sodelovanje. \u0160e naprej bomo tesno sodelovali z organizacijami, ki zastopajo te obolele, s ciljem, da bodo vidiki obolelih in njihovih dru\u017ein upo\u0161tevani v vsaki odlo\u010ditvi, ki jo sprejmemo. Seveda pa smo \u0161e naprej zavezani k podpiranju skupnosti obolelih z SMA in partnerskemu sodelovanju s sistemi zdravstvenega varstva, da bi zagotovili, da bodo oboleli, ki bi jim zdravilo nusinersen lahko koristilo, imeli dostop do zdravljenja, ko bo zdravilo odobreno v EU. \u0160e naprej razumemo, kako nujno je to vpra\u0161anje za obolele z SMA in njihove dru\u017eine. Vsak \u010dlan na\u0161e skupine in organizacij \u010dlanic zdru\u017eenja SMA Europe si po najbolj\u0161ih mo\u010deh prizadeva dose\u010di odobritev zdravila nusinersen. Obvestilo skupnosti obolelih z SMA: Dru\u017eba Biogen poro\u010da o telekonferen\u010dnem sestanku med svojimi vodilnimi predstavniki za Evropo in zdru\u017eenjem SMA Europe Na pro\u0161njo zdru\u017eenja SMA Europe je dru\u017eba Biogen v sredo 11. januarja organizirala konferen\u010dni klic o napredku v zvezi s pridobivanjem uradne odobritve za…<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":17877,"comment_status":"closed","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_exactmetrics_skip_tracking":false,"_exactmetrics_sitenote_active":false,"_exactmetrics_sitenote_note":"","_exactmetrics_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[187],"tags":[],"class_list":["post-17873","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-novice"],"publishpress_future_action":{"enabled":false,"date":"2026-04-16 06:32:29","action":"change-status","newStatus":"draft","terms":[],"taxonomy":"category","extraData":[]},"publishpress_future_workflow_manual_trigger":{"enabledWorkflows":[]},"_links":{"self":[{"href":"http:\/\/www.drustvo-distrofikov.si\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/17873","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"http:\/\/www.drustvo-distrofikov.si\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"http:\/\/www.drustvo-distrofikov.si\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"http:\/\/www.drustvo-distrofikov.si\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"http:\/\/www.drustvo-distrofikov.si\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=17873"}],"version-history":[{"count":0,"href":"http:\/\/www.drustvo-distrofikov.si\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/17873\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"http:\/\/www.drustvo-distrofikov.si\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/media\/17877"}],"wp:attachment":[{"href":"http:\/\/www.drustvo-distrofikov.si\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=17873"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"http:\/\/www.drustvo-distrofikov.si\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=17873"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"http:\/\/www.drustvo-distrofikov.si\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=17873"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}
\nBiogen
\nVir:
\nhttps:\/\/www.sma-europe.eu\/news\/spinraza-community-update-by-biogen-feedback-on-a-call-with-sma-europe\/<\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"