{"id":21140,"date":"2025-06-19T12:43:14","date_gmt":"2025-06-19T10:43:14","guid":{"rendered":"http:\/\/www.drustvo-distrofikov.si\/?p=21140"},"modified":"2025-06-19T12:43:14","modified_gmt":"2025-06-19T10:43:14","slug":"sporocilo-za-javnost-po-usklajevalnem-posvetovanju-invalidskih-organizacij-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-3-2-2-2-2-2-3-3-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-2-3-3-2-2-2-125","status":"publish","type":"post","link":"http:\/\/www.drustvo-distrofikov.si\/?p=21140","title":{"rendered":"Zdravilo Duvyzat za zdravljenje DMD"},"content":{"rendered":"

Evropska komisija je izdala pogojno dovoljenje za promet za zdravilo Duvyzat (givinostat) v EU. Zdravilo je odobreno za zdravljenje Duchennove mi\u0161i\u010dne distrofije (DMD) pri bolnikih, starih 6 let in ve\u010d, ki \u0161e lahko hodijo<\/strong>, ob so\u010dasnem zdravljenju s kortikosteroidi<\/strong>. Duchennova mi\u0161i\u010dna distrofija (DMD) je redka, progresivna \u017eiv\u010dno-mi\u0161i\u010dna bolezen, ki jo povzro\u010da mutacija gena za distrofin. DMD je ena najhuj\u0161ih in najpogostej\u0161ih oblik mi\u0161i\u010dne distrofije v otro\u0161tvu.<\/strong><\/p>\n

Odlo\u010ditev Evropske komisije sledi pozitivnemu mnenju <\/a>Odbora za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) Evropske agencije za zdravila (EMA) s koncem leto\u0161njega aprila. Odobritev velja za vseh 27 dr\u017eav \u010dlanic EU ter Islandijo, Lihten\u0161tajn in Norve\u0161ko. Proizvajalec zdravila, italijansko podjetje Italfarmaco<\/a>, bo sedaj tesno sodelovalo z nacionalnimi organi in distribucijskimi partnerji, da bi omogo\u010dilo \u010dim hitrej\u0161i dostop do zdravila Duvyzat po vsej EU. Za distribucijo zdravila v Sloveniji bo skrbelo podjetje Medis, ki je ekskluzivni partner podjetja Italfarmaco za 17 dr\u017eav srednje in vzhodne Evrope.<\/p>\n

Odobritev temelji na pozitivnih rezultatih \u0161tudije faze 3 EPIDYS, <\/a>multicentri\u010dne, randomizirane, dvojno slepe in s placebom nadzorovane \u0161tudije (NCT02851797). V \u0161tudiji je sodelovalo 179 de\u010dkov, starih \u0161est let ali ve\u010d, ki so \u0161e pokretni. Poleg zdravljenja s kortikosteroidi so prejemali dvakrat dnevno ali zdravilo Duvyzat ali placebo. \u0160tudija EPIDYS je dosegla svojo primarni kon\u010dni cilj, saj je pokazala statisti\u010dno in klini\u010dno pomembno razliko v \u010dasu, ki so ga de\u010dki potrebovali za dokon\u010danje testa hoje po \u0161tirih stopnicah.<\/p>\n

Zdravilo Duvyzat je pokazalo ugodne rezultate tudi pri klju\u010dnih sekundarnih kon\u010dnih ciljih, vklju\u010dno z rezultati t. i. North Star Ambulatory Assessment (NSAA) vpra\u0161alnika ter oceno prisotnosti ma\u0161\u010dobnega tkiva v mi\u0161icah, kot so ga pokazali pregledi z magnetno resonanco. Natan\u010dneje, zdravljenje z zdravilom Duvyzat je pokazalo na 40-odstotni manj\u0161i upad skupne izgube ocenjenih kategorij v NSAA. To ka\u017ee na potencial zdravila Duvyzat pri upo\u010dasnjevanju napredovanja bolezni pri bolnikih z DMD.<\/p>\n

Ve\u010dina ne\u017eelenih u\u010dinkov, opa\u017eenih pri zdravljenju z zdravilom Duvyzat, je bila blagih do zmernih. Rezultati te \u0161tudije so bili marca 2024 objavljeni v reviji The Lancet Neurology.<\/em>1 <\/sup>Primerjava dolgoro\u010dnih podatkov iz podalj\u0161ane in \u0161e vedno trajajo\u010de \u0161tudije EPIDYS z
\nnaravnim potekom bolezni ob uporabi propensity score matching<\/em> statisti\u010dne analize je pokazala, da je bila mediana starosti ob izgubi pokretnosti 18,1 leta v skupini, ki je prejemala zdravilo Duvyzat, v primerjavi s 15,2 leta v kontrolni skupini.2<\/sup><\/p>\n

Podjetje Italfarmaco bo izvedlo dodatne klini\u010dne \u0161tudije za nadaljnjo potrditev terapevtskih koristi zdravila. Zdravilo je \u017ee odobreno tudi izven EU. Ameri\u0161ka Agencija za hrano in zdravila (FDA) je marca lani izdala dovoljenje za zdravilo Duvyzat za zdravljenje bolnikov z DMD, starih 6 let in ve\u010d. V Zdru\u017eenem kraljestvu je Agencija za nadzor medicinskih in zdravstvenih izdelkov (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency \u2013 MHRA) odobrila zdravilo Duvyzat za zdravljenje \u0161e pokretnih bolnikov, starih 6 let in ve\u010d, za nepokretne bolnike pa je izdala pogojno dovoljenje za promet.<\/p>\n

Zdravilo Duvyzat\u00ae<\/sup> je plod raziskav in razvoja podjetja Italfarmaco v sodelovanju s Telethonom in projektom Duchenne Parent Project (Italija). Duvyzat\u00ae<\/sup> je zaviralec histonske deacetilaze (HDAC), ki se uporablja peroralno in uravnava prekomerno aktivnost HDAC, zna\u010dilno za mi\u0161ice pri DMD. S tem zdravilo pripomore k izra\u017eanju klju\u010dnih genov in vzpostavlja ravnovesje biolo\u0161kih procesov, ki so bistveni za vzdr\u017eevanje in obnovo mi\u0161ic. Njegov mehanizem delovanja je neodvisen od vrste genske mutacije, ki povzro\u010da bolezen.9, 10<\/sup><\/p>\n

Povzeto po sporo\u010dilu za medije podjetij Medis in Italfarmaco. Celotna izjava je na voljo tukaj<\/a>.<\/p>\n

Milano, Ljubljana, 11. junij 2025<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Evropska komisija je izdala pogojno dovoljenje za promet za zdravilo Duvyzat (givinostat) v EU. Zdravilo je odobreno za zdravljenje Duchennove mi\u0161i\u010dne distrofije (DMD) pri bolnikih, starih 6 let in ve\u010d, ki \u0161e lahko hodijo, ob so\u010dasnem zdravljenju s kortikosteroidi. Duchennova mi\u0161i\u010dna distrofija (DMD) je redka,…<\/p>\n","protected":false},"author":3,"featured_media":21143,"comment_status":"closed","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_exactmetrics_skip_tracking":false,"_exactmetrics_sitenote_active":false,"_exactmetrics_sitenote_note":"","_exactmetrics_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[187],"tags":[],"class_list":["post-21140","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-novice"],"publishpress_future_action":{"enabled":false,"date":"2026-04-22 01:12:32","action":"change-status","newStatus":"draft","terms":[],"taxonomy":"category","extraData":[]},"publishpress_future_workflow_manual_trigger":{"enabledWorkflows":[]},"_links":{"self":[{"href":"http:\/\/www.drustvo-distrofikov.si\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/21140","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"http:\/\/www.drustvo-distrofikov.si\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"http:\/\/www.drustvo-distrofikov.si\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"http:\/\/www.drustvo-distrofikov.si\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/3"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"http:\/\/www.drustvo-distrofikov.si\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=21140"}],"version-history":[{"count":4,"href":"http:\/\/www.drustvo-distrofikov.si\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/21140\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":21146,"href":"http:\/\/www.drustvo-distrofikov.si\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/21140\/revisions\/21146"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"http:\/\/www.drustvo-distrofikov.si\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/media\/21143"}],"wp:attachment":[{"href":"http:\/\/www.drustvo-distrofikov.si\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=21140"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"http:\/\/www.drustvo-distrofikov.si\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=21140"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"http:\/\/www.drustvo-distrofikov.si\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=21140"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}