Zdravilo Qalsody je zdravilo za zdravljenje odraslih z vrsto amiotrofi\u010dne lateralne skleroze (ALS), ki jo povzro\u010da mutacija (okvara) gena, odgovornega za proizvodnjo encima, imenovanega superoksid dismutaza 1 (SOD1). Zdravilo Qalsody je mogo\u010de dobiti le na recept. Zdravljenje sme uvesti le zdravnik z izku\u0161njami z zdravljenjem ALS.<\/p>\n
Zdravilo Qalsody se injicira v cerebrospinalno teko\u010dino (teko\u010dino, ki obdaja hrbtenja\u010do in mo\u017egane) med hrbtenja\u010dnimi kostmi v spodnjem delu hrbta (intratekalna injekcija).<\/p>\n
Zdravljenje se za\u010dne s 3 odmerki, ki se dajejo v razmiku 2 tednov, nato pa se en odmerek daje vsake 4 tedne.<\/p>\n
Pri nekaterih bolnikih z ALS je njihovo stanje posledica mutacije v genu, ki je odgovoren za proizvodnjo beljakovine SOD1. Zaradi te mutacije je nenormalna beljakovina SOD1 pri teh bolnikih toksi\u010dna za \u017eiv\u010dne celice, kar s\u010dasoma povzro\u010di njihovo odmiranje. Zdravilo Qalsody je narejeno iz majhne verige genskega materiala (imenovanega antisense oligonukleotid), izdelane v laboratoriju, ki se ve\u017ee na genski material SOD1 v \u017eiv\u010dni celici in blokira proizvodnjo okvarjenega SOD1. Z zmanj\u0161anjem koli\u010dine okvarjenega SOD1 naj bi to zdravilo izbolj\u0161alo simptome ALS, ki jo povzro\u010da mutacija v genu\u00a0SOD1<\/em>\u00a0.<\/p>\n V glavni \u0161tudiji, ki je vklju\u010devala bolnike z ALS, povezano z mutacijo v genu SOD1, je 72 bolnikov 28 tednov prejemalo zdravilo Qalsody, 36 pa placebo (zdravilo brez zdravilne u\u010dinkovine). Glavno merilo u\u010dinkovitosti je bila stopnja poslab\u0161anja bolnikovih simptomov bolezni med \u0161tudijo, ki so jo ugotavljali \u00a0z uporabo standardne ocenjevalne lestvice ALSFRS-R, ki ocenjuje stopnjo \u00a0bolnikovega telesnega delovanja, kot so te\u017eave pri govorjenju, dihanju, prehranjevanju in opravljanju drugih obi\u010dajnih dnevnih dejavnosti.<\/p>\n Po 28 tednih se je rezultat ALSFRS-R pri bolnikih, ki so prejemali zdravilo Qalsody, zmanj\u0161al za 4,5 to\u010dke v primerjavi s 5,8 pri bolnikih, ki so prejemali placebo; vendar ta razlika ni bila statisti\u010dno pomembna, kar pomeni, da bi lahko bila posledica naklju\u010dja.<\/p>\n Druge meritve, zlasti dolgoro\u010dni podatki, so pokazale, da lahko zdravilo Qalsody upo\u010dasni potek bolezni. Poleg tega so rezultati pokazali zni\u017eanje ravni beljakovine SOD1 pri bolnikih, ki so prejemali zdravilo Qalsody, v primerjavi s tistimi, ki so prejemali placebo, kar potrjuje pri\u010dakovano delovanje zdravila. Zni\u017eale so se tudi ravni beljakovine, imenovane lahka veriga nevrofilamentov (NfL, indikator po\u0161kodb \u017eivcev), kar ka\u017ee na zmanj\u0161ano po\u0161kodbo \u017eivcev.<\/p>\n Najpogostej\u0161i ne\u017eeleni u\u010dinki zdravila Qalsody (ki lahko prizadenejo ve\u010d kot 1 od 10 oseb) vklju\u010dujejo bole\u010dine v hrbtu, rokah, nogah, mi\u0161icah ali sklepih, utrujenost, zvi\u0161ane ravni beljakovin in\/ali belih krvni\u010dk v cerebrospinalni teko\u010dini in vro\u010dino.<\/p>\n Evropska agencija za zdravila je zdravilo Qalsody odobrila, ker so koristi zdravljenja ve\u010dje od z njim povezanih tveganj.<\/p>\n <\/p>\n Uporabljen vir<\/p>\n