Obvestilo skupnosti obolelih z SMA

Investigator checking test tubes. Man wears protective goggles

Obvestilo skupnosti obolelih z SMA

Obvestilo skupnosti obolelih z SMA: Družba Biogen poroča o telekonferenčnem sestanku med svojimi vodilnimi predstavniki za Evropo in združenjem SMA Europe

Na prošnjo združenja SMA Europe je družba Biogen v sredo 11. januarja organizirala konferenčni klic o napredku v zvezi s pridobivanjem uradne odobritve za zdravilo nusinersen (Spinraza) v Evropi, ceni v ZDA in novostih na področju programa sočutne uporabe zdravila.

Obvestilo o konferenčnem klicu za skupnost SMA je objavljeno spodaj.


Spoštovani člani skupnosti SMA,

Družba Biogen in člani upravnega odbora združenja SMA Europe so na prošnjo združenja SMA Europe v sredo 11. januarja 2017 organizirali telekonferenčni sestanek.

Vodilni predstavniki družbe Biogen za področje spinalne mišične atrofije (SMA) za Evropo so na začetku sestanka ponovno poudarili, da je naš skupni cilj zagotoviti hitro odobritev zdravila nusinersen za najširši možni spekter obolelih z SMA. V odziv na nadaljnjo prošnjo po predstavitvi podrobnosti v zvezi z razpravo na telekonferenčnem sestanku je družba Biogen pripravila naslednje obvestilo. Kot veste, včasih ne moremo razkriti nekaterih podrobnosti zaradi spoštovanja predpisov, pravil o zaupnosti ali zakonskih omejitev. Vendar smo zavezani k sporočanju vseh informacij, ki jih lahko razkrijemo.

Glavne točke tega obvestila so: napredek v zvezi s pridobivanjem odobritve za zdravilo nusinersen v Evropi, pojasnila glede zadnjih novic o ceni v ZDA, ki so bile objavljene konec lanskega leta, novosti na področju programa sočutne uporabe zdravila (EAP) v Evropi in odziv na prošnjo za informacije o kliničnih podatkih. Najprej pa želimo ponovno poudariti, da je naša prva prednostna naloga enako kot vaša čim prej pridobiti odobritev za zdravilo.

Leto 2016 je bilo zgodovinsko leto za skupnost SMA. Kot je bilo objavljeno decembra, je Uprava ZDA za hrano in zdravila (FDA) odobrila zdravilo nusinersen za zdravljenje vseh obolelih z SMA v Združenih državah. Nusinersen je prvo zdravilo za zdravljenje SMA, ki je pokazalo statistično pomembna izboljšanja v motoričnih funkcijah in preživetju.

Vendar v Evropi proces odobritve zdravila in oblikovanja cene poteka drugače in v drugačnem časovnem okviru kot v ZDA. Evropska agencija za zdravila (EMA) je prejela našo vlogo jeseni 2016. Poleg tega je Odbor EMA za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) za zdravilo nusinersen odobril status pospešenega postopka, ki lahko skrajša običajni čas ocenjevanja. Pospešeni postopek ocenjevanja je regulativna možnost, ki jo lahko odobri CHMP in s katero se običajni čas obravnave vloge skrajša vsaj za 60 dni (z običajnih 210 dni na 150 dni). Poleg časa, ki ga potrebuje CHMP za oceno vloge, je treba dodati še čas, ki ga potrebuje družba za odgovore na vprašanja (prekinitve postopka). Ta čas je lahko različen, odvisno od zastavljenih vprašanj in časa, ki ga družba potrebuje za odgovore. Po izdaji pozitivnega mnenja CHMP je treba opraviti še en korak, namreč Evropska komisija mora izdati dovoljenje za promet z zdravilom (odobritev zdravila). Ta postopek traja do 67 dni za zdravilo, vključeno v običajno oceno, in se lahko nekoliko skrajša za zdravilo, vključeno v pospešeni postopek ocenjevanja.

Predstavljamo vse podatke, ki jih imamo do tega trenutka. Regulativni organi pregledujejo vse razpoložljive podatke in bodo odločili o odobritvi in dokončni oznaki zdravila nusinersen. V primeru odobritve bodo določili dokončno oznako in opredelili, kateri oboleli so upravičeni do zdravljenja z zdravilom nusinersen. Po odobritvi zdravila s strani EMA sta naslednja pomembna koraka v postopku oblikovanje cene in povračila stroškov.

Na podlagi pozitivnega mnenja CHMP in odobritve s strani Evropske komisije se bo dostop do zdravljenja razlikoval med državami glede na možnosti dostopa in povračila stroškov, vzpostavljenih v vsaki državi. Družba Biogen priznava, da sta strošek in dostop do zdravljenja ključna dejavnika razmisleka za obolele, izvajalce, plačnike in oblikovalce politike, in je zavezana k sodelovanju z zdravstvenimi sistemi in vladami pri iskanju rešitev za doseganje dostopnosti do zdravila nusinersen za obolele.

Zaradi odvisnosti od odobritve in oznake v EU ni mogoče napovedati cene v evropskih državah. Sistemi zdravstvenega varstva in možnosti dostopa v evropskih državah se zelo razlikujejo od ameriških. Vendar glede na to, da je FDA zdravilo nedavno odobrila in da je to dostopno v ZDA, menimo, da je pomembno predstaviti načela, na podlagi katerih družba Biogen izraža svoj pristop glede cen naših zdravil. Skladno z oblikovanjem cen za celoten portfelj terapij družbe Biogen si prizadevamo doseči ustrezno ravnovesje med našimi tremi ključnimi načeli oblikovanja cen – klinično vrednostjo zdravljenja za obolele in družine, učinkom novega zdravljenja na zdravstveni sistem ter našo zmožnostjo izpolnjevanja naše dolgoročne zaveze obolelim in doseganja znanstvenega napredka prek financiranja raziskav in razvoja. Evropsko ceno bomo oblikovali na podlagi teh načel.

Poudariti želimo, da smo zavezani k zagotavljanju dostopa za obolele, ki bi jim zdravilo nusinersen lahko koristilo. Kjer je to mogoče, smo začeli sodelovati s sistemi zdravstvenega varstva in vladami, s katerimi razpravljamo o rešitvah za omogočanje čimprejšnjega dostopa do zdravila nusinersen, če bo to odobreno. Še naprej bomo obravnavali vaše prošnje za dodatne informacije.

Družba Biogen je glede na nerešene potrebe na področju zdravljenja spinalne mišične atrofije in z veliki razumevanjem za nujnost reševanja tega vprašanja septembra 2016, pred predložitvijo vloge regulativnim organom, začela enega največjih programov sočutne uporabe zdravila na svetu za upravičene obolele z infantilno obliko SMA (pri katerih se bo najverjetneje razvil SMA tip 1). Program se je najprej začel izvajati na obstoječih lokacijah za klinično preskušanje v državah, v katerih so programi sočutne uporabe zdravil dovoljeni v skladu z lokalnimi zakoni in predpisi, kjer jih je mogoče izvesti in kjer obstaja možnost za dolgoročno razpoložljivost zdravila ter povračilo stroškov zanj.

Na prošnje kliničnih zdravnikov trenutno širimo program sočutne uporabe zdravila nusinersen za obolele z infantilno obliko SMA na države, ki izpolnjujejo zgoraj navedena merila. Oboleli, vključeni v program sočutne uporabe zdravila v EU za upravičene obolele z infantilno obliko SMA, bodo še naprej sodelovali v tem programu, dokler ne bo zagotovljeno povračilo stroškov za zdravilo nusinersen v njihovi matični državi. Odločitev o nadaljnjem vključevanju upravičenih obolelih z infantilno obliko SMA po odobritvi zdravila s strani agencije EMA je treba še sprejeti.

Zaradi zapletenosti in operativnih vidikov uvedbe programa sočutne uporabe zdravila za SMA je začetna faza pri obolelih z infantilno obliko te boleznin trajala dlje, kot je bilo pričakovano. Glede na velike zdravstvene potrebe in nujnost zdravljenja infantilne oblike SMA bo program sočutne uporabe zdravila še naprej osredotočen na te otroke. Hkrati bomo še naprej ocenjevali možnost razširitve programa sočutne uporabe zdravila na intermediarno obliko SMA (tip 2). Pridobitev uradne odobritve je še naprej naša prva prednostna naloga, saj verjamemo, da je to najboljši način za zagotavljanje širokega in trajnega dostopa za skupnost obolelih z SMA.

Imeli smo tudi več vprašanj v zvezi s kliničnimi podatki in rezultati študij. Za vsa specifična medicinsko-znanstvena vprašanja v zvezi z zdravilom nusinersen se obrnite na strokovnjake za SMA v svoji državi. V letu 2017 bomo razkrili podrobne podatke na medicinsko-znanstvenih konferencah in na spletnih straneh v skladu z lokalnimi zakonskimi in regulativnimi zahtevami.

Veseli smo, da imamo možnost za to pomembno razpravo s člani upravnega odbora združenja SMA Europe in se jim zahvaljujemo za sodelovanje. Še naprej bomo tesno sodelovali z organizacijami, ki zastopajo te obolele, s ciljem, da bodo vidiki obolelih in njihovih družin upoštevani v vsaki odločitvi, ki jo sprejmemo. Seveda pa smo še naprej zavezani k podpiranju skupnosti obolelih z SMA in partnerskemu sodelovanju s sistemi zdravstvenega varstva, da bi zagotovili, da bodo oboleli, ki bi jim zdravilo nusinersen lahko koristilo, imeli dostop do zdravljenja, ko bo zdravilo odobreno v EU. Še naprej razumemo, kako nujno je to vprašanje za obolele z SMA in njihove družine. Vsak član naše skupine in organizacij članic združenja SMA Europe si po najboljših močeh prizadeva doseči odobritev zdravila nusinersen.
Biogen
Vir:
https://www.sma-europe.eu/news/spinraza-community-update-by-biogen-feedback-on-a-call-with-sma-europe/