19 Jun Zdravilo Duvyzat za zdravljenje DMD
Evropska komisija je izdala pogojno dovoljenje za promet za zdravilo Duvyzat (givinostat) v EU. Zdravilo je odobreno za zdravljenje Duchennove mišične distrofije (DMD) pri bolnikih, starih 6 let in več, ki še lahko hodijo, ob sočasnem zdravljenju s kortikosteroidi. Duchennova mišična distrofija (DMD) je redka, progresivna živčno-mišična bolezen, ki jo povzroča mutacija gena za distrofin. DMD je ena najhujših in najpogostejših oblik mišične distrofije v otroštvu.
Odločitev Evropske komisije sledi pozitivnemu mnenju Odbora za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) Evropske agencije za zdravila (EMA) s koncem letošnjega aprila. Odobritev velja za vseh 27 držav članic EU ter Islandijo, Lihtenštajn in Norveško. Proizvajalec zdravila, italijansko podjetje Italfarmaco, bo sedaj tesno sodelovalo z nacionalnimi organi in distribucijskimi partnerji, da bi omogočilo čim hitrejši dostop do zdravila Duvyzat po vsej EU. Za distribucijo zdravila v Sloveniji bo skrbelo podjetje Medis, ki je ekskluzivni partner podjetja Italfarmaco za 17 držav srednje in vzhodne Evrope.
Odobritev temelji na pozitivnih rezultatih študije faze 3 EPIDYS, multicentrične, randomizirane, dvojno slepe in s placebom nadzorovane študije (NCT02851797). V študiji je sodelovalo 179 dečkov, starih šest let ali več, ki so še pokretni. Poleg zdravljenja s kortikosteroidi so prejemali dvakrat dnevno ali zdravilo Duvyzat ali placebo. Študija EPIDYS je dosegla svojo primarni končni cilj, saj je pokazala statistično in klinično pomembno razliko v času, ki so ga dečki potrebovali za dokončanje testa hoje po štirih stopnicah.
Zdravilo Duvyzat je pokazalo ugodne rezultate tudi pri ključnih sekundarnih končnih ciljih, vključno z rezultati t. i. North Star Ambulatory Assessment (NSAA) vprašalnika ter oceno prisotnosti maščobnega tkiva v mišicah, kot so ga pokazali pregledi z magnetno resonanco. Natančneje, zdravljenje z zdravilom Duvyzat je pokazalo na 40-odstotni manjši upad skupne izgube ocenjenih kategorij v NSAA. To kaže na potencial zdravila Duvyzat pri upočasnjevanju napredovanja bolezni pri bolnikih z DMD.
Večina neželenih učinkov, opaženih pri zdravljenju z zdravilom Duvyzat, je bila blagih do zmernih. Rezultati te študije so bili marca 2024 objavljeni v reviji The Lancet Neurology.1 Primerjava dolgoročnih podatkov iz podaljšane in še vedno trajajoče študije EPIDYS z
naravnim potekom bolezni ob uporabi propensity score matching statistične analize je pokazala, da je bila mediana starosti ob izgubi pokretnosti 18,1 leta v skupini, ki je prejemala zdravilo Duvyzat, v primerjavi s 15,2 leta v kontrolni skupini.2
Podjetje Italfarmaco bo izvedlo dodatne klinične študije za nadaljnjo potrditev terapevtskih koristi zdravila. Zdravilo je že odobreno tudi izven EU. Ameriška Agencija za hrano in zdravila (FDA) je marca lani izdala dovoljenje za zdravilo Duvyzat za zdravljenje bolnikov z DMD, starih 6 let in več. V Združenem kraljestvu je Agencija za nadzor medicinskih in zdravstvenih izdelkov (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency – MHRA) odobrila zdravilo Duvyzat za zdravljenje še pokretnih bolnikov, starih 6 let in več, za nepokretne bolnike pa je izdala pogojno dovoljenje za promet.
Zdravilo Duvyzat® je plod raziskav in razvoja podjetja Italfarmaco v sodelovanju s Telethonom in projektom Duchenne Parent Project (Italija). Duvyzat® je zaviralec histonske deacetilaze (HDAC), ki se uporablja peroralno in uravnava prekomerno aktivnost HDAC, značilno za mišice pri DMD. S tem zdravilo pripomore k izražanju ključnih genov in vzpostavlja ravnovesje bioloških procesov, ki so bistveni za vzdrževanje in obnovo mišic. Njegov mehanizem delovanja je neodvisen od vrste genske mutacije, ki povzroča bolezen.9, 10
Povzeto po sporočilu za medije podjetij Medis in Italfarmaco. Celotna izjava je na voljo tukaj.
Milano, Ljubljana, 11. junij 2025