30 Jul Zdravilo Qalsody za zdravljenje obolelih z ALS s SOD1 mutacijo
Zdravilo Qalsody je zdravilo za zdravljenje odraslih z vrsto amiotrofične lateralne skleroze (ALS), ki jo povzroča mutacija (okvara) gena, odgovornega za proizvodnjo encima, imenovanega superoksid dismutaza 1 (SOD1). Zdravilo Qalsody je mogoče dobiti le na recept. Zdravljenje sme uvesti le zdravnik z izkušnjami z zdravljenjem ALS.
Zdravilo Qalsody se injicira v cerebrospinalno tekočino (tekočino, ki obdaja hrbtenjačo in možgane) med hrbtenjačnimi kostmi v spodnjem delu hrbta (intratekalna injekcija).
Zdravljenje se začne s 3 odmerki, ki se dajejo v razmiku 2 tednov, nato pa se en odmerek daje vsake 4 tedne.
Pri nekaterih bolnikih z ALS je njihovo stanje posledica mutacije v genu, ki je odgovoren za proizvodnjo beljakovine SOD1. Zaradi te mutacije je nenormalna beljakovina SOD1 pri teh bolnikih toksična za živčne celice, kar sčasoma povzroči njihovo odmiranje. Zdravilo Qalsody je narejeno iz majhne verige genskega materiala (imenovanega antisense oligonukleotid), izdelane v laboratoriju, ki se veže na genski material SOD1 v živčni celici in blokira proizvodnjo okvarjenega SOD1. Z zmanjšanjem količine okvarjenega SOD1 naj bi to zdravilo izboljšalo simptome ALS, ki jo povzroča mutacija v genu SOD1 .
V glavni študiji, ki je vključevala bolnike z ALS, povezano z mutacijo v genu SOD1, je 72 bolnikov 28 tednov prejemalo zdravilo Qalsody, 36 pa placebo (zdravilo brez zdravilne učinkovine). Glavno merilo učinkovitosti je bila stopnja poslabšanja bolnikovih simptomov bolezni med študijo, ki so jo ugotavljali z uporabo standardne ocenjevalne lestvice ALSFRS-R, ki ocenjuje stopnjo bolnikovega telesnega delovanja, kot so težave pri govorjenju, dihanju, prehranjevanju in opravljanju drugih običajnih dnevnih dejavnosti.
Po 28 tednih se je rezultat ALSFRS-R pri bolnikih, ki so prejemali zdravilo Qalsody, zmanjšal za 4,5 točke v primerjavi s 5,8 pri bolnikih, ki so prejemali placebo; vendar ta razlika ni bila statistično pomembna, kar pomeni, da bi lahko bila posledica naključja.
Druge meritve, zlasti dolgoročni podatki, so pokazale, da lahko zdravilo Qalsody upočasni potek bolezni. Poleg tega so rezultati pokazali znižanje ravni beljakovine SOD1 pri bolnikih, ki so prejemali zdravilo Qalsody, v primerjavi s tistimi, ki so prejemali placebo, kar potrjuje pričakovano delovanje zdravila. Znižale so se tudi ravni beljakovine, imenovane lahka veriga nevrofilamentov (NfL, indikator poškodb živcev), kar kaže na zmanjšano poškodbo živcev.
Najpogostejši neželeni učinki zdravila Qalsody (ki lahko prizadenejo več kot 1 od 10 oseb) vključujejo bolečine v hrbtu, rokah, nogah, mišicah ali sklepih, utrujenost, zvišane ravni beljakovin in/ali belih krvničk v cerebrospinalni tekočini in vročino.
Evropska agencija za zdravila je zdravilo Qalsody odobrila, ker so koristi zdravljenja večje od z njim povezanih tveganj.
Uporabljen vir